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7 agosto 2017

Sviluppato un nuovo agente per la gestione dei livelli di colesterolo LDL e della PCSK9

578_Colesterolo

I livelli della proproteina della convertasi subtilisina/kexin tipo 9 (PCSK9) e del colesterolo LDL possono essere tenuti sotto costante controllo e per periodi di tempo prolungati fino a sei mesi grazie all’utilizzo di un nuovo farmaco, l’Inclisiran (ALN-PCSsc). Kevin Fitzgerald e colleghi hanno scoperto come l’utilizzo di questa molecola determina infatti l’inibizione del suddetto enzima e delle molecole lipidiche attraverso l’attivazione di meccanismi d’interferenza dell’RNA, o RNAi. Durante la prima fase di testing per verificare l’efficacia dell’Inclisiran sono state iniettati specifici quantitativi dell’agente su volontari con un livello di colesterolo LDL di almeno 100 mg/dL. Fra gli effetti collaterali di questa somministrazione, fatta con un dosaggio crescente singolo o multiplo, sono stati registrati esclusivamente una serie di leggeri o moderati dolori muscoloscheletrici, emicrania e diarrea. D’altro canto lo studio in singola dose ha rivelato come quantitativi uguali o superiori ai 300 mg sono in grado di ridurre mediamente i livelli di PCSK9 di circa il 74,5% mentre 100+ mg riducono la concentrazione di colesterolo LDL mediamente del 50%; dosaggi multipli invece hanno dimostrato un’efficacia nella riduzione del PCSK9 di circa l’84% e del colesterolo LDL del 60%. Perciò il trattamento con Inclisiran, benché ancora nelle fasi iniziali, si presenta come un potente strumento nella gestione di pazienti con alte concentrazioni di colesterolo LDL o PCSK9 grazie alla sua comprovata efficacia nei brevi periodi (fino a 6 mesi) ed ai sui limitati effetti collaterali.

A Highly Durable RNAi Therapeutic Inhibitor of PCSK9

Fitzgerald K., White S., Borodovsky A. et al.

The New England Journal of Medicine, Jan 2017, 376, 41-51

http://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1609243

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